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核酸技術可以廣泛應用于遺傳疾病、腫瘤、病毒感染和感覺器官等疾病的治療或預防,是繼小分子藥物和抗體藥物之后的新一代療法。但每一項療法從理論到實際臨床應用都需要經歷漫長的研發探索,隨著相關技術的突破和改進,經臨床驗證后方能獲批上市。1998年全球首款 ASO藥物獲批上市,2006年諾貝爾醫學獎授予RNAi機理發現者,2018年首款siRNA藥物上市,再到2021年首款mRNA疫苗獲批上市,核酸療法相繼取得一個個里程碑式的發展,核酸療法的發展方興未艾。


目前對于核酸藥物的研究大致可分為兩類:寡核苷酸和mRNA。寡核苷酸基本上都是由100個以內的核糖核苷酸或脫氧核糖核苷酸單鏈或雙鏈組成,也被稱為小核酸,包括反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、核酸適配體(Aptamer)和微小RNA (miRNA)等。

GalNAc偶聯遞送系統的實現是寡核苷酸藥物發展歷程中的重大突破。GalNAc-siRNA偶聯物結構由3部分組成,分別為三價的GalNAc靶頭、連接臂以及siRNA分子。GalNAc偶聯物在臨床上使用便利,可自行皮下注射,具有快速吸收、高吸收率和半衰期長等優點。


作為國內外藥物遞送系統輔料供應商,賽諾邦格能提供各類GalNAc遞送分子的定制合成服務。同時我司也可提供相關中間體并接受結構定制。有需求的客戶可聯系我司郵箱 sales@sinopeg.com 或撥打電話 400-918-9898了解相關產品資訊。


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siRNA靶向修飾劑


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