Review Adv Drug Deliv Rev. 2022 Sep:188:114416. doi: 10.1016/j.addr.2022.114416. Epub 2022 Jul 3.
The role of lipid components in lipid nanoparticles for vaccines and gene therapy
摘要
脂質納米顆粒（LNPs）在抗COVID-19 mRNA疫苗中發揮重要作用。此外，包括siRNA-LNP產品Onpattro®在內的許多臨床前和臨床研究都強調lnp開啟了基于核酸的療法和疫苗的潛力。為了理解lnp成功的關鍵，我們需要了解構成它們的構建模塊的作用。在這篇綜述中，我們從大小、結構、穩定性、表觀pKa、核酸包封效率、細胞攝取和內體逃逸等方面討論了每種脂質成分對LNP傳遞平臺的作用。為了探討這一點，我們提出了脂質體領域的發現，以及LNP文獻中具有里程碑意義和最近的文章。我們還討論了基于熒光讀出、免疫原性/反應原性和LNP肝外遞送的LNPs體外/體內研究的挑戰和策略。如何應對這些基本挑戰，包括添加和組合哪些脂質成分，可能會決定基于lnp的基因療法和用于治療各種疾病的疫苗的范圍。
關鍵詞：給藥；輔助脂質;得脂質;現況;脂質納米粒子;核酸;聚乙二醇脂質;物理化學性質;目標;pK (a)。
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