Review Mol Ther. 2017 Jul 5;25(7):1467-1475. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.013. Epub 2017 Apr 13.
Lipid Nanoparticle Systems for Enabling Gene Therapies
摘要
遺傳藥物，如小干擾RNA （siRNA）、mRNA或質粒DNA，通過沉默病理基因、表達治療性蛋白質或通過基因編輯應用，為治療大多數疾病提供了潛在的基因療法。然而，為了使基因藥物在臨床上使用，需要復雜的輸送系統。脂質納米顆粒（LNP）系統是目前用于實現遺傳藥物臨床潛力的主要非病毒遞送系統。將于2017年向美國食品和藥物管理局（FDA）申請批準一種LNP siRNA藥物，用于治療轉甲狀腺素誘導的淀粉樣變性，目前這是一種無法治療的疾病。在這里，我們首先回顧了導致LNP siRNA系統開發的研究，該系統能夠在全身給藥后沉默肝細胞中的靶基因。隨后，總結了LNP技術擴展到mRNA和質粒用于蛋白質替代、疫苗和基因編輯方面的進展。最后，我們討論了LNP技術應用于基因藥物的當前限制以及克服這些限制的方法。綜上所述，LNP技術憑借其強大而高效的配方工藝，以及在效力、有效載荷和設計靈活性方面的優勢，將成為一種占主導地位的非病毒技術，從而實現基因治療的巨大潛力。
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